Leucemia, bimba di un anno curata con terapia genica sperimentata solo sui topi

E' una bambina di appena un anno, malata di una forma molto aggressiva di leucemia, la prima persona al mondo ad aver ricevuto una terapia sperimentale a base di cellule geneticamente modificate che le ha permesso di far retrocedere il cancro.
Ad annunciarlo sono i medici Great Ormond Street Hospital di Londra che parlano di un “quasi miracolo” che segna un momento importante nel settore.
Alla piccola Layla Richards era stata diagnosticata una forma di leucemia incurabile quando aveva solo tre mesi. La chemioterapia e un trapianto di midollo osseo non erano riusciti a guarirla.

Il personale medico ha quindi avuto il prmesso di provare una terapia d'avanguardia a base di cellule immunitarie modificate geneticamente, che era stata sperimentata solo nei topi.

“Forbici molecolari” tecnicamente conosciute come Talens, sono state usate per modificare con precisione il dna all'interno delle cellule immunitarie di un donatore sano per renderle in grado di attaccare quelle leucemiche.
Le cellule così modificate sono state poi iniettate a Layla, che ora, a distanza di due mesi e al di là di ogni previsione, non solo è viva, ma non ha alcuna traccia di leucemia nel suo corpo.

«L'unico modo per scoprire se il cancro è stato realmente sconfitto è aspettare uno o due anni. Ma anche aver ottenuto questo è un grandissimo passo» è il commento di Paul Veys, direttore del centro per il trapianto del midollo del Great Ormond Street.