All’ospedale pediatrico Santobono di Napoli, una bambina di meno di sei mesi affetta da Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è stata sottoposta a una terapia genica estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia lo scorso 17 novembre. Si tratta del primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.
L’Atrofia Muscolare Spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette la respirazione e la deglutizione, causando la morte entro i due anni di vita.
Il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo - 1,9 milioni di euro per singolo trattamento - corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia.
«Ringrazio il dottore Varone che dall’inizio ha sostenuto e sostiene la nostra battaglia contro la SMA. All’inizio sembra tutto nero, un tunnel senza fine, adesso grazie a questo farmaco arrivato prima dei sei mesi della piccola Sofia tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia», ha detto commosso Luigi Russo, il papà della piccola.