Leucemia mieloide acuta, terapia "spegne interruttore" del tumore

Leucemia mieloide acuta, terapia "spegne interruttore" del tumore
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Mercoledì 31 Marzo 2021, 14:53

Un nuovo progresso si registra nel trattemento della leucemia mieloide acuta: una terapia orale che "spegne l'interruttore" della proliferazione tumorale. Il trattamento è rimborsato dall'AIFA e costituisce uno dei pochi progressi ottenuti negli ultimi 40 anni in Italia per la cura della malattia per la quale ogni anno si riscontrano circa 2.000 nuovi casi, 1.200 tra gli uomini e 900 tra le donne. L'agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità e il prezzo per la terapia orale gilteritinib in unica dose giornaliera come monoterapia per la cura di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante (che si è ripresentata) o refrattaria (resistente al trattamento) con una mutazione FLT3 (FLT3mut+) rilevata da un test convalidato. Lo annuncia Astellas Pharma.

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«La leucemia mieloide acuta- evidenzia Felicetto Ferrara, Direttore UOC di Ematologia del Cardarelli di Napoli - è un tumore del sangue dovuto alla proliferazione incontrollata di cellule midollari, che invadono sangue e altri organi. È uno dei tumori più difficili da trattare e ci sono stati pochi progressi negli ultimi decenni. Gilteritinib è un importante punto di svolta nella cura dei pazienti LMAcon mutazione FLT3 recidivante o refrattaria che hanno un maggiore rischio di recidiva e una sopravvivenza globale minore rispetto a quelli che non presentano questa mutazione».

«La molecola- aggiunge Giovanni Martinelli, Direttore Scientifico dell'Istituto Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori (IRST) - IRCCS - agisce su entrambe le mutazioni del gene FLT3, spegnendo il recettore che altrimenti resta "acceso" ed è causa della continua proliferazione delle cellule leucemiche. Il farmaco presenta alcuni vantaggi: ha un buon profilo di tollerabilità e sicurezza e viene somministrato per via orale, tre compresse da 40mg, una sola volta al giorno».

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«Gilteritinib - aggiunge l'esperto - può essere assunto nei pazienti con LMA FTL3 refrattari o recidivati come terapia di salvataggio, con lo scopo di ottenere la remissione ed effettuare un trapianto allogenico ove indicato». L'approvazione si basa sui risultati del trial di Fase 3 Admiral, che ha studiato gilteritinib in rapporto alla chemioterapia di salvataggio. I pazienti trattati con gilteritinib hanno dimostrato una sopravvivenza globale superiore. 

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