La storia della piccola Margaux ha commosso la platea riunita martedì a Bruxelles nella camera Plenaria del Parlamento Europeo dove il presidente Antonio Tajani ha dato la parola ai genitori della bambina insieme a Luigi Naldini, il direttore dell’istituto Telethon per la terapia genica (Tiget), nell’ambito della conferenza di alto livello “Ricerca e innovazione Ue nella nostra vita di tutti i giorni”, organizzata dall'Eurocamera insieme all'esecutivo comunitario.
Margaux era affetta da Deficit dell’enzima adenosina deaminasi (Ada), un’immunodeficienza rara che compromette il sistema immunitario al punto da renderlo impotente di fronte a qualunque minaccia batterica, costringendo chi ne soffre a vivere una vita isolata, in ambienti sterili. Per questo i piccoli pazienti che ne soffrono vengono chiamati bambini bolla.
Grande soddisfazione in Fondazione Telethon. Luigi Naldini e Alessandro Aiuti, dell'SR-Tiget hanno rappresentato la ricerca italiana alla Conferenza congiunta di Parlamento europeo e Commissione europea EU Research and Innovation in our daily life. @SanRaffaeleMI @EP_President pic.twitter.com/bsYzxqxTAX
— Fondazione Telethon (@Telethonitalia) 27 novembre 2018
«Ad appena cinque settimane di vita, Margaux ebbe la sua prima crisi - ha raccontato il padre Hein Moreels a Bruxelles -. Dopo una notte in ospedale il pediatra ci mandò a casa dicendo che non aveva nulla. Dopo una settimana ci fu un nuovo breve ricovero e poi dopo due mesi un altro, stavolta di una settimana, in cui venne sottoposta a cure antibiotiche. Alcuni pediatri dicevano “ha qualcosa che non si riesce a capire”, altri ripetevano “è sana”. La rimandarono a casa di nuovo».
Poi, il giorno di Capodanno del 2014, arriva la crisi più grave. «Aveva tre mesi ed era debolissima, non riusciva a respirare», ha ricordato il padre. Margaux viene portata all’ospedale universitario di Lovanio, una cittadina a est di Bruxelles. Finalmente i suoi genitori ricevono la diagnosi corretta: è affetta da Ada. Ma le brutte notizie non sono finite. Presto si capisce che un trapianto di cellule staminali ha poche possibilità di successo e il fratellino di Margaux non è un donatore compatibile.
I genitori di Margaux, Hein Moreels e Marijke Geens, al Parlamento Ue di Bruxelles
Hein Moreels e la moglie Marijke Geens vengono messi in contatto con Alessandro Aiuti, ricercatore della fondazione Telethon e medico ricercatore del San Raffaele di Milano: un modo per salvare Margaux c’è ed è una terapia genica all’avanguardia proprio presso il San Raffaele.
Quando la cura ha inizio è il 5 settembre 2014. «Il secondo compleanno di Margaux, la sua rinascita», ha detto il padre al Parlamento Ue, ricordando come il Natale di quell’anno sia stato il primo che hanno potuto festeggiare insieme, in Belgio, dopo un primo ciclo di terapia di tre mesi. Nel 2015 le cose sono andate migliorando finché a maggio 2016 la piccola è stata considerata guarita tanto da poter iniziare ad andare all’asilo e frequentare i compagni. Oggi c’è poco che ricorda ai suoi genitori quello che Margaux ha avuto.
Per usare le parole del professor Luigi Naldini, quella di Margaux «è la storia di un sogno di una nuova medicina che si avvera. I suoi geni - ha spiegato il medico - sono stati prelevati, corretti e reinseriti. E ora producono cellule ematiche funzionanti. Il suo caso è uno dei primi trattamenti che ha avuto successo. Dopo di lei la terapia genica è stata messa alla prova nel mondo, con più di 100 pazienti solo a Milano. Sviluppare la cura sarebbe stato impossibile senza i finanziamenti europei: la Ue ha creduto nei progetti dei nostri scienziati facendo in modo che questa cura diventasse il primo caso di terapia genica commercializzata nel mondo. Una sfida che dimostra il potere della scienza quando si fa rete».
Il caso di Margaux è uno dei più grandi successi figli degli investimenti europei in ricerca e innovazione. «Senza innovazione e ricerca non si cresce, non si è competitivi, non si garantiscono nel modo migliore i nostri cittadini», ha sottolineato il presidente del Parlamento europeo, Antonio Tajani ricordando che «dal 1984 sono stati investiti 200 milioni di euro». Oltre 45mila ricercatori sono stati coinvolti dal programma europeo Orizzonte 2020 che ha finanziato oltre 18mila progetti. La Commissione ha proposto di aumentare il bilancio del programma, che in futuro si chiamerà «Horizon Europe», ma secondo Tajani non basta: «La proposta del Parlamento è di aumentare le risorse dagli attuali 80 miliardi fino a 120 miliardi di euro», ha detto, insistendo sulla necessità di «un bilancio politico che rifletta le priorità dei cittadini. Se l'Europa avrà il coraggio di tornare a essere guida politica, avrà anche il coraggio di investire di più nei settori determinanti per tornare a essere protagonista nel mondo, ma anche per tutelare la qualità della vita di mezzo milione di europei».
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