Alzheimer, nuovo farmaco rallenta la formazione della malattia: come funziona la terapia di "silenziamento genico"

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Alzheimer, nuovo farmaco rallenta la formazione della malattia: come funziona la terapia di "silenziamento genico"
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È la prima volta che un approccio di "silenziamento genico" è stato adottato nella demenza e nel morbo di Alzheimer. Lo studio, condotto dalla neurologa consulente dott.ssa Catherine Mummery (UCL Queen Square Institute of Neurology e National Hospital for Neurology and Neurosurgery), utilizza un farmaco chiamato BIIB080 (/ IONIS - MAPTRx ). Un oligonucleotide antisenso (utilizzato per impedire all'RNA di produrre una proteina) per "silenziare" il gene che codifica per la proteina tau, nota come proteina tau associata ai microtubuli. Questo impedisce al gene di essere tradotto nella proteina in modo dosabile e reversibile. Ridurrà anche la produzione di quella proteina e altererà il decorso della malattia.

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