Arriva il primo farmaco che cura con una sola somministrazione l’atrofia muscolare spinale (SMA) dei bambini. A dare l'annuncio per la distribuzione è...
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Atrofia muscolare spinale, approvata in Italia la prima terapia al mondo
Si tratta del farmaco più costoso al mondo, ma secondo i dirigenti della Novartis, l’azienda farmaceutica svizzera che lo produce, garantendo una guarigione immediata, farà comunque risparmiare alle famiglie molti soldi, considerate le operazioni e le terapie necessarie per curare la malattia attualmente in uso.
La SMA è la principale causa di morte genetica nei neonati. Porta a paralisi e a difficoltà respiratorie che causano il decesso nel giro di pochi mesi nella forma di Tipo 1, la più grave. Il farmaco, che permette di curare la malattia, viene somministrato in una infusione contenente un virus e una copia del gene SMN1.
Inizialmente si voleva commercializzare il farmaco al prezzo di 5 milioni, ma l’Institute for Clinical and Economic Review, ha preteso che si abbassasse la cifra. Fino ad oggi 150 pazienti sono stati curati con questa medicina, ottenendo ottimi risultati di guarigione. Per ora la distribuzione avviene solo negli Usa, ma l’azienda svizzera ora attende il via libera per la distribuzione in Europa e Giappone. Leggi l'articolo completo su
Il Messaggero