«Un approccio sicuro e fattibile». Così i ricercatori hanno commentato i primi passi dell'editing genetico, una procedura di modifica dei geni volta a combattere il cancro. Il primo tentativo di utilizzare il “taglia e incolla” del Dna Crispr contro i tumori è stato effettuato negli Stati Uniti su tre pazienti, e per il momento si sarebbe rivelato sicuro. Il test, che puntava appunto solo a verificare la sicurezza della procedura, è un passo avanti verso l'obiettivo di usare l'editing genetico per aiutare il sistema immunitario a combattere il cancro. Due dei pazienti coinvolti nel trial soffrivano di mieloma multiplo e uno di sarcoma: i medici hanno prelevato dal sangue le cellule del loro sistema immunitario e le hanno modificate geneticamente per aiutarle a riconoscere e combattere i tumori.
L'approccio si è rivelato sicuro e fattibile in base ai primi risultati, ma è troppo presto per dire se sia efficace contro la malattia, come riferisce il New York Times. Il follow up più lungo è di 9 mesi. Tutti e tre i pazienti sono sessantenni, con forme molto avanzate nonostante chirurgia, radio e chemioterapia. «La buona notizia è che sono tutti vivi», ha detto Edward A. Stadmauer, dell'University of Pennsylvania Abramson Cancer Center. «La risposta migliore che abbiamo visto al momento - ha aggiunto - è la stabilizzazione della loro malattia».
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I ricercatori dell'Università della Pennsylvania hanno prelevato i globuli bianchi dei pazienti, hanno rimosso tre geni indesiderati, che potrebbero interferire con la capacità delle cellule di combattere il cancro o causare effetti collaterali nei pazienti. Poi hanno usato un virus per armare le cellule con una “bomba biologica” mirata ad attaccare una proteina presente sulle cellule malate. I risultati non sono stati ancora pubblicati, ma saranno presentati il mese prossimo al meeting dell'American Society of Hematology a Orlando. «Questo è davvero solo l'inizio di un'intera generazione di trattamenti», ha dichiarato Stadtmauer.
We look forward to working with @US_FDA to see continued momentum in both malignant and non-malignant hematology as these changes are made. https://t.co/5EfZbH8T3x
— ASH (@ASH_hematology) 6 novembre 2019
I ricercatori sperano di usare Crispr per trattare una serie di malattie genetiche, e questo stesso strumento è già stato usato sperimentalmente contro l'anemia falciforme, mentre alcuni medici cinesi hanno affermato di aver iniziato a usare Crispr per curare vari tipi di cancro. La tecnologia è relativamente nuova e c'è chi teme che si possa in qualche modo modificare il gene sbagliato. Nel loro studio i ricercatori americani hanno usato un virus per armare le cellule T con quella che Stadtmauer ha definito una 'bombà, in grado di dirigere i 'soldatì del nostro organismo ad attaccare un bersaglio chiamato NY-Eeo-1, una proteina presente sulle cellule tumorali ma raramente sui tessuti normali.
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Quindi, dopo aver lavorato le cellule per rimuovere eventuali tracce di Crispr, il team le ha reinfuse nei pazienti. «È bello avere queste cellule in giro a fare la guardia contro il tumore», ha detto lo studioso. «Siamo felici di vedere ancora queste cellule nove mesi dopo» l'infusione.