ROMA

Neonato viterbese affetto da Sma curato con terapia genica: è il primo nel Lazio

Sabato 30 Gennaio 2021 di Federica Lupino
Un neonato affetto da Sma

Curato grazie alla collaborazione tra la Asl di Viterbo e il policlinico Gemelli di Roma. Un tandem che ha permesso a un neonato affetto da Sma (atrofia muscolare spinale) di tipo 1 di essere trattato con terapia genica: è il primo caso nel Lazio.

A dare l’input alla somministrazione precoce di un trattamento innovativo che consente di ottenere risultati migliori per arrestare la progressione della malattia, è stata l’azienda sanitaria locale, diretta da Daniela Donetti, che ha provveduto ad avviare l'acquisto del medicinale e a svolgere gli adempimenti previsti dai Registri Aifa, mentre al Gemelli è avvenuta la gestione logistica, l'allestimento del medicinale, la somministrazione e la gestione clinica del bambino.

La Sma può essere oggi diagnosticata precocemente grazie ai programmi di screening alla nascita, avviati su tutti i nati per ora solo nel Lazio - per iniziativa di genetisti e neuropsichiatri infantili dell'Università Cattolica e del Gemelli - e in Toscana. «Esprimiamo grande soddisfazione per questo primo trattamento che vede protagonista il Gemelli - ha affermato il professor Marco Elefanti, Direttore Generale della Fondazione policlinico universitario Agostino Gemelli - Irccs - per la cura di un paziente così piccolo affetto da una grave e rara malattia. Questo risultato è il frutto di una virtuosa collaborazione che ha visto impegnati e perfettamente integrati clinici e farmacisti di un ospedale di ricerca e cura, qual è il nostro Policlinico, con quelli della Asl di Viterbo e Novartis (per AveXis Eu Limited), con il coordinamento della Regione Lazio».

Ultimo aggiornamento: 19:55 © RIPRODUZIONE RISERVATA