Il termine chemioterapia indica qualunque cura costituita da sostanze di origine chimica. Nell'uso comune, spiega l'Istituto superiore di Sanità, questa parola è utilizzata per indicare i farmaci per la cura del cancro. Non fanno parte della chemioterapia i farmaci biologici o i farmaci immunoterapici.

Come agisce? La chemioterapia "uccide" le cellule durante il loro processo di riproduzione (replicazione) e, per questa sua caratteristica, è anche detta terapia citotossica o antiblastica. Tanto più rapida è la crescita delle cellule tumorali tanto più intenso sarà l'effetto tossico del farmaco su di esse. Avendo come bersaglio le cellule in attiva moltiplicazione, però, colpisce anche le cellule sane dell'organismo come, ad esempio, quelle della pelle, dei bulbi piliferi, delle mucose o del midollo osseo, generando importanti effetti indesiderati che si verificano con l'uso dei chemioterapici.

La scelta di utilizzare, o meno, la chemioterapia deve essere presa dal medico in base al tipo di tumore, alla sede in cui è localizzato, alla sua sensibilità alla chemioterapia, allo stadio della malattia e allo stato di salute generale del paziente. In genere, è indicata nei casi in cui un tumore sia diffuso nell'organismo (metastatico) o ci sia un'alta probabilità che si propaghi.

Esistono diversi tipi di chemioterapia e il medico curante deciderà caso per caso quale utilizzare, quanti cicli prescrivere e se dovrà essere impiegata da sola o in associazione ad altre terapie, all'intervento chirurgico, alla radioterapia (quella che utilizza le radiazioni per distruggere le cellule cancerose, cercando di salvaguardare il più possibile i tessuti circostanti). 

Gli scopi principali della chemioterapia sono:

- eliminare la malattia (chemioterapia curativa)
- rendere altre cure più efficaci
- ridurre il volume del tumore prima di un intervento chirurgico 
- ridurre il rischio di ricomparsa del tumore dopo la radioterapia o l'intervento chirurgico
- alleviare i sintomi e rallentare il decorso della malattia quando non è possibile eliminare il tumore con l'intervento chirurgico o con la radioterapia perché è in stadio troppo avanzato (chemioterapia palliativa)