Ischia, morto Leo il bimbo malato di Sma. Ma nello stesso giorno i genitori vincono la loro battaglia per il farmaco più costoso del mondo

Farmaco troppo costoso, morto Leo bimbo di Ischia malato di Sma. Ma nello stesso giorno i genitori vincono la loro battaglia
4 Minuti di Lettura
Giovedì 11 Marzo 2021, 12:36 - Ultimo aggiornamento: 15:45

Leo non cel'ha fatta, il bambino di Forio d'Ischia affetto da SMA, la rara malattia neuromuscolare infantile, i cui genitori si battevano per far ottenere a loro figlio e a molti altri bambini, le cure non concesse dalle autorità sanitarie italiane. Una concessione da parte del sistema sanitario, arrivata solamente nella giornata di ieri, un vittoria per i genitori del piccolo Leo, che però arriva nello stesso giorno della morte di loro figlio.

Bimba malata di Sma, costretta a recarsi all'estero per farmaco negato in Italia: necessari 2 milioni di euro

A dare la notizia della scomparsa del bimbo sono stati i genitori, attraverso il profilo social creato per la battaglia che stavano portando avanti per assicurare al figlio ed ai bambini italiani i farmaci: «Ieri il nostro smagliante Leoncino è diventato il nostro angelo», hanno scritto Francesca e Francesca aggiungendo che hanno dato il consenso per l'espianto degli organi.

Ieri il nostro smagliante Leoncino è diventato il nostro angelo. È stata una straordinaria avventura. Un'avventura...

Posted by Uno SMAgliante LEOncino on Thursday, 11 March 2021

Nelle scorse settimane il sindaco di Forio e presidente Ancim Del Deo aveva chiesto al ministero della Salute di rimuovere le limitazioni alla terapia genica della SMA effettuata con un farmaco, lo Zolgensma, dal costo di 2 milioni di euro e concesso dal servizio sanitario nazionale ai bambini che non superassero i 6 mesi di vita o i 13,5 chili di peso, poiché oltre tali limiti non vi erano ancora conferme dell'efficacia della cura. Proprio ieri l'AIFA aveva annunciato l'autorizzazione all'utilizzo dello Zolgensma per i bambini fino a 21 chilogrammi di peso. 

Neonato viterbese affetto da Sma curato con terapia genica: è il primo nel Lazio

L'approvazione del farmaco

«La prima terapia genica per l'atrofia muscolare spinale, Sma, è ora una realtà anche in Italia e rappresenta a una vera rivoluzione per tutta la nostra comunità». Così Famiglie Sma, l'associazione che rappresenta le persone con Sma e le famiglie, accoglie l'approvazione da parte dell'Agenzia italiana del farmaco di Zolgensma, farmaco prodotto da Novartis, che ha ricevuto oggi il via libera e sarà erogato gratuitamente dal Servizio Sanitario Nazionale per i pazienti SMA di tipo 1 fino a 13,5 kg e pazienti pre-sintomatici con 2 copie del gene SMN2.

Per l'associazione «è un grande risultato il via libera fino a 13, 5». In Italia nascono ogni anno circa 40-50 bambini con Sma, patologia neuromuscolare rara - prima causa di morte genetica infantile - caratterizzata dalla progressiva perdita delle capacità motorie. La forma più grave, tipo 1, per cui è previsto l'accesso alla terapia genica, colpisce circa 20-25 bambini ogni anno e fino a pochi anni fa era difficile sopravvivere oltre i 2 anni.

🔴 Comunicato stampa 🔴 “La prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale è da oggi una realtà anche in Italia e...

Posted by Famiglie SMA on Wednesday, 10 March 2021

«Pur non essendo una cura definitiva-sottolinea Famiglie Sma- Zolgensma interviene direttamente sul difetto genetico con un'unica somministrazione. In base agli studi clinici, un trattamento precoce consente nei bimbi tappe di sviluppo motorie che si avvicinano a quelle dei coetanei sani, come il controllo della testa e la capacità di sedersi senza supporto, senza il bisogno di ricorrere a supporti ventilatori».

Bimba di 6 mesi salvata al Santobono di Napoli con il farmaco più costoso al mondo

La terapia genica è stata approvata nel 2020 dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA). L'Italia è stata la prima in Europa ad accedere ai trial internazionali nel 2018 e ha arruolato il numero maggiore di piccoli pazienti, ma fino ad oggi prevedeva - da novembre scorso - un accesso anticipato alla terapia per i bimbi con SMA di tipo 1 fino ai 6 mesi. «Aver avuto l'autorizzazione fino a 13,5 kg, quindi per bambini che hanno mediamente intorno ai 3 anni, è per noi oggi un grandissimo risultato» evidenzia la presidente di Famiglie Sma Anita Pallara. Fino a 4 anni fa non vi era modo di contrastare la Sma, oggi si può contare su ben tre terapie efficaci per arrestarne il decorso. Famiglie Sma chiedeva l'approvazione fino a 21 kg». «Siamo ottimisti - conclude Pallara - nel ritenere che non appena i dati confermeranno l'efficacia e sicurezza per un peso maggiore si potranno ampliare i paramenti».

© RIPRODUZIONE RISERVATA