Bimba malata di Sma, costretta a recarsi all'estero per farmaco negato in Italia: necessari 2 milioni di euro

Giovedì 25 Febbraio 2021
Melissa, bimba malata di Sma è costretta a recarsi all'estero per farmaco negatole in Italia: raccolti 2 milioni di euro

Compie 1 anno oggi, Melissa, la bimba di Monopoli affetta da Atrofia muscolare spinale, i cui genitori lottano ormai da mesi per poter accedere alla nuova terapia genica per i malati di Sma, non accessibile in Italia alla piccola, perchè fuori di soli 28 giorni di vita dai criteri stabiliti dall'Aifa. Ora la piccola Melissa sarà costretta a recarsi all'estero per poter accedere al costoso farmaco e lo farà grazie ai 2 milioni di euro raccolti dalle molte donazioni in favore della sua cura.

Zolgensma, è il nome del farmaco sperimentale negato alla piccola, somminastro in Italia per la prima volta all'ospedale Santo Bono di Napoli. Il farmaco, il più costoso al mondo (circa due milioni centomila dollari), è una terapia genica che punta a correggere il difetto genetico alla base della Sma. Approvato dall'Aifa nella seconda metà di novembre dopo un periodo di sperimentazione è a carico del sistema sanitario nazionale italiano in presenza di una prescrizione medica.

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Ma nel caso di Melissa mancherebbero dei requisiti fissati dall'Agenzia italiana del farmaco: la diagnosi di Sma è arrivata per la bimba 28 giorni dopo il limite di 6 mesi di vita entro il quale è possibile partecipare alla sperimentazione, un limite esistente solo in Italia. Mentre negli Usa e in Altri paesi europei, come la Germania, il farmaco è somminisrabile fino ai 21 chili di vita, cioè fino anche a 2 anni.

Negli ultimi mesi di fronte alla storia di Melissa e di altri bambini malati si Sma, sono molte le vosi levatesi affinchè l'Italia modifichi questo criterio per adeguarsi ai parametri internazionali. Nel frattempo Melissa, lotta contro la sua incurabile malattia, seguendo una terapia tradizionale e non è possibile per lei chiedere accedere alle cure.

In occasione del suo primo compleanno, «Il nostrio augurio è che possa ricevere il prima possibile questa terapia genica», dice Rossana Messa, madre della piccola, nella trasmissione Storie Italiane su Rai 1.«Il farmaco non basta - spiega la donna-  Melissa è andata in desaturazione per la prima volta tre giorni fa, il farmaco che sta somministrando non è che un propulsore di proteine che non ce la fa a contrastare la malattia»

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«Il 16 febbraio abbiamo ricevuto la lieta notizia dall'ospedale all'estero di poterli raggiungere al più presto» annuncia, con gioia e amarezza al tempo stesso, la mamma Rossana nella trasmissione di Eleonora Daniele. «Loro cel'hanno fatta, ma non tutti i bambini possono permetterselo» è il commento di Maria Grazia Cucinotta, dedita alla causa della piccola Melissa, collegata in studio.

L'opportunità di raggiungere gli Stati Uniti, per la famiglia di Melissa, è divenuta possibile grazie ad una straordinaria raccolta fondi sulla piattaforma Gofundme. «Abbiamo bisogno di 2 milioni di euro per salvarle la vita, il tempo però ci è nemico e dobbiamo fare in fretta», erano state le parole di Rossan per chiedere aiuto ai donatori. E sebbene sembrasse un obiettivo impossibile da raggiungere, ora cel' hanno finalmente fatta.

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Mesi molto duri quelli affrontati nell'ultimo anno dalla famiglia di Melissa di fronte all'ammalarsi della piccola. La mamma ha cominciato a notare qualche problema di crescita quando la piccola aveva solo 3 mesi di vita. «Sembrava immobilizzarsi ogni giorno di più – ha raccontato Rosanna -. Abbiamo sentito diversi pediatri e fisiatri, tutti ci rispondevano che la bimba era sana e che non c'erano motivi per preoccuparsi». «Dopo una serie di esami all'Ospedaletto di Bari è arrivata la diagnosi di SMA di tipo 1. All'inizio l'abbiamo curata con l'unico farmaco al momento disponibile in Italia (Spinraza) il quale permetterà di poter arrestare il progredire della patologia, ma poi abbiamo scoperto l'esistenza dello Zolgensma, un altro farmaco che agisce sulla causa genetica della malattia. Ad oggi sappiamo che è stato approvato in Italia, ma solo per via compassionevole e nel range di età da 0 a 6 mesi. Melissa non vi è rientrata per 30 giorni. E ora i tempi di approvazione sono troppo lunghi».

La battaglia per l'aggiornamento dei criteri di somministrazione è portata avanti anche dall'associazione Famiglie Sma, che si occupa di persone affette da atrofia muscolare spinale e delle loro famiglie. «Non possiamo ignorare che un bambino con una diagnosi non tempestiva, oltre i sei mesi, sia ingiustamente escluso da un'importante opportunità», ha dichiarato la presidente Anita Pallara. 

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