Il risultato, celebrato da una doppia pubblicazione sulla rivista Science si deve all'intuizione di Luigi Naldini, oggi direttore dell'Istituto San Rafafele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano.
Proprio lui nel 1996 pensò di disarmare il temutissimo virus Hiv, responabile dell'Aids, per trasformarlo in un efficiente cavallo di Troia che trasporta nella sua pancia i geni sani con cui correggere gravi malattie ereditarie, arrivando fino alle cellule del sistema nervoso.
Dopo anni di esperiemnti in laboratorio per valutare sicurezza ed efficacia della terapia genica sulle cellule staminali del sangue, nel 2010 è partita la sperimentazione su 16 piccoli pazienti da tutto il mondo, di cui 6 affetti da una grave malattia neurodegenerativa, la leucodistrofia metacromatica (la malattia di Sofia al centro del caso Stamina) e dieci colpiti da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Dopo tre anni, ecco i primi frutti. Jacob , tre anni americano, Canalp, 4 anni turco, Samuel 9 anni Roma tutti affetti dalal sindrome di Wiskott-Aldrich sono potuti quasi rinascere.
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