Terapia genica, il virus Aids
utilizzato come una cura

Terapia genica, il virus Aids utilizzato come una cura
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Sabato 13 Luglio 2013, 01:21 - Ultimo aggiornamento: 3 Novembre, 12:33
MILANO Ora Jacob può giocare e andare a scuola senza il terrore di ammalarsi per una banale infezione. Può correre per casa come tutti i bimbi di tre anni, senza indossare quell'elmetto che prima lo proteggeva dal rischio di gravi emorragie in caso di caduta. E' il successo raggiunto con la nuova terapia genica targata San Rafafele e Telethon pr due gravi malattie ereditarie, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.

Il risultato, celebrato da una doppia pubblicazione sulla rivista Science si deve all'intuizione di Luigi Naldini, oggi direttore dell'Istituto San Rafafele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano.
Proprio lui nel 1996 pensò di disarmare il temutissimo virus Hiv, responabile dell'Aids, per trasformarlo in un efficiente cavallo di Troia che trasporta nella sua pancia i geni sani con cui correggere gravi malattie ereditarie, arrivando fino alle cellule del sistema nervoso.

Dopo anni di esperiemnti in laboratorio per valutare sicurezza ed efficacia della terapia genica sulle cellule staminali del sangue, nel 2010 è partita la sperimentazione su 16 piccoli pazienti da tutto il mondo, di cui 6 affetti da una grave malattia neurodegenerativa, la leucodistrofia metacromatica (la malattia di Sofia al centro del caso Stamina) e dieci colpiti da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Dopo tre anni, ecco i primi frutti. Jacob , tre anni americano, Canalp, 4 anni turco, Samuel 9 anni Roma tutti affetti dalal sindrome di Wiskott-Aldrich sono potuti quasi rinascere.


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