Leucemia, scoperta una nuova immunoterapia contro la malattia residua nascosta

Svolta nella cura della leucemia. Passi avanti contro la leucemia linfoblastica acuta (Lla), forma aggressiva di leucemia che colpisce bambini e adulti. Da oggi, i pazienti hanno infatti nuove opportunità per beneficiare di periodi sempre più lunghi liberi dalla malattia, fino alla sua possibile eradicazione completa, grazie alla prima immunoterapia per il trattamento della malattia residua minima (MRD), vale a dire per debellare le cellule invisibili alla valutazione al microscopio ottico che possono permanere anche quando la malattia non dà più sintomi e i parametri sono rientrati nella norma, aumentando il rischio di ricadute.

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La nuova immunoterapia (blinatumomab) si basa sull'avanzata tecnologia BiTE ed ha appena ottenuto il via libera dell'Agenzia italiana del farmaco per l'estensione d'uso (è già utilizzata contro la Lla negli adulti) sia sugli adulti contro la malattia residua da Lla sia sui bambini a partire da un anno di età quando la malattia si ripresenta o non regredisce dopo 2 precedenti linee di trattamento o dopo essere stati sottoposti a trapianto di cellule staminali. La tecnologia BiTe - sulla quale si è fatto il punto in occasione dell'incontro “Un ponte verso il futuro dell'oncoematologia” - permette a questo farmaco immunoterapico, mirato a risvegliare il sistema immunitario contro il cancro e considerato capostipite degli anticorpi a doppi bersaglio, di legarsi appunto contemporaneamente a due bersagli, costruendo un «ponte» che connette le cellule T, gli agenti più potenti del sistema immunitario, alle cellule tumorali bersaglio. Grazie a questo «ponte», le cellule T possono agire a distanza ravvicinata sulle cellule tumorali, riconoscendole, legandosi ad antigeni specifici e rilasciando molecole che ne provocano la morte. In Europa sono 7mila i casi di Lla diagnosticati ogni anno e questa neoplasia è particolarmente diffusa tra i bambini, con 5mila casi di cui 400 in Italia. In circa il 30% dei pazienti adulti con LLA anche dopo la remissione della patologia permane tuttavia un residuo di malattia, ovvero un piccolo numero di cellule leucemiche rilevabili solo con tecniche di citofluorimetria o di biologia molecolare e potenzialmente in grado di dar vita a una recidiva. Per questi pazienti la sopravvivenza mediana è di circa 2 anni.

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Il recente studio BLAST ha invece evidenziato che oltre la metà dei pazienti che avevano ottenuto una negativizzazione della malattia residua dopo il primo ciclo con blinatumomab era ancora in vita a 5 anni. Quanto ai bambini, si è osservato che il 91% dei pazienti pediatrici rispondenti al trattamento raggiunge uno status di negatività alla malattia residua, e questo permette di procedere tempestivamente al trapianto con più possibilità di successo. Nei bimbi con Lla refrettaria alle cure convenzionali, ha affermato Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia, Terapia Cellulare e Genica all'Ospedale Bambino Gesù di Roma, «le chance di recupero erano fino ad oggi molto basse. Da adesso, abbiamo a disposizione un'arma in più e blinatumomab è uno dei maggiori esempi di successo dell'immunoterapia, una forma innovativa di trattamento che sta rivoluzionando l'oncologia pediatrica dando nuove speranze alle famiglie».