Tumore al cervello, una terapia sperimentale al Bambino Gesù accresce la speranza di vita

Si tratta di una cura sperimentale personalizzata basata sull'analisi genetica del tumore e sull'utilizzo di farmaci mirati

Tumore al cervello, una terapia sperimentale al Bambino Gesù allunga la vita dei bimbi malati
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Lunedì 14 Novembre 2022, 12:47

Una nuova terapia accresce la speranza di vita dei piccoli pazienti affetti da un raro tipo di tumore al cervello. Il glicoma diffuso della linea mediana è un tumore molto aggressivo e inoperabile, in cui la sopravvivenza media è di circa 12 mesi dalla diagnosi. Con la terapia sperimentale del Bambino Gesù di Roma si arriva a circa 24 mesi di aspettativa: «Consentire ai bambini malati di vivere più a lungo significa dare loro una chance in più per beneficiare di nuovi trattamenti via via disponibili o di trial clinici nei quali aggiungere già in prima linea le medicine target» Angela Mastronuzzi, coordinatrice dello studio e responsabile di Neuro-oncologia, struttura del Dipartimento di Oncoematologia, Terapia cellulare, Terapie geniche e Trapianto emopoietico diretto da Franco Locatelli.

L'ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma è tra i primi centri a livello internazionale ad aver sperimentato una cura basata sulla caratterizzazione genetica molecolare del tumore di ciascun paziente coinvolto nella ricerca e sull'uso di farmaci 'target', cioè mirati. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista 'Therapeutic Advances in Medical Oncology'.

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Tumore aggressivo e inoperabile nei bambini 

I gliomi diffusi della linea mediana sono tumori tipici dell'età pediatrica caratterizzati, per oltre il 90%, da mutazioni della proteina H3K27M. A questa si associano altre anomalie genetiche che possono variare da caso a caso. Si sviluppano nelle strutture mediane del cervello, tra le quali il ponte (che regola funzioni vitali come il respiro e l'attività cardiaca). Questi tumori sono molto aggressivi, tendono a diffondersi rapidamente e a infiltrarsi in profondità. A causa della loro sede, non possono essere asportati chirurgicamente.  

Incidenza maggiore tra i 5 e i 10 anni 

In Italia vengono diagnosticati circa 20-25 casi pediatrici all'anno di gliomi localizzati nel ponte, con un picco d'incidenza tra i 5 e i 10 anni di età. La sopravvivenza media è molto bassa (9 -12 mesi) e meno del 2% dei bambini sopravvive a 5 anni dalla diagnosi, nonostante i trattamenti radio e chemioterapici che costituiscono la terapia standard. Contro questo genere di tumori, purtroppo, non è stata ancora individuata una cura efficace.

 

Lo studio durato 4 anni 

Lo studio per il trattamento sperimentale dei 'gliomi del ponte è stato condotto dal team multidisciplinare di Neuro-Oncologia (clinici, chirurghi, patologi, biologi) dell'ospedale Bambino Gesù. La ricerca è durata 4 anni e ha coinvolto 25 pazienti di età compresa tra i 5 e i 14 anni. La terapia sperimentale si è basata sullo studio delle caratteristiche genetiche del tumore di ogni singolo paziente: porzioni di tessuto tumorale ottenute tramite biopsia sono state analizzate alla ricerca di anomalie genetiche che potessero essere il bersaglio di farmaci già disponibili.

Questa fase di indagine genetica sui tumori è stata possibile grazie a tecnologie di Next generation sequencing (Ngs) per la diagnosi molecolare avanzata. Così oltre alla terapia standard, a 9 bambini su 25 è stato possibile somministrare in un secondo momento anche farmaci 'target', cioè diretti contro le specifiche mutazioni individuate nel loro tumore. Nei pazienti trattati con la terapia personalizzata non sono stati rilevati effetti collaterali gravi e la sopravvivenza media è passata da meno di 12 mesi dalla diagnosi a circa 24 mesi.

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«Risultati mai ottenuti prima»

«La combinazione di terapia standard e farmaci mirati ha portato a risultati mai ottenuti prima nel trattamento di questa terribile forma di cancro», spiega Angela Mastronuzzi, coordinatrice dello studio e responsabile di Neuro-oncologia, struttura del Dipartimento di Oncoematologia, Terapia cellulare, Terapie geniche e Trapianto emopoietico diretto da Franco Locatelli.

Lo studio ha dimostrato che le cellule tumorali di gran parte dei gliomi diffusi della linea mediana esprimono diverse alterazioni genetiche. Contro alcune di queste mutazioni sono già disponibili farmaci mirati. I risultati della ricerca evidenziano quindi l'importanza di procedere con biopsia e caratterizzazione molecolare del tumore per disegnare un piano terapeutico che dia maggiori chance di sopravvivenza ai pazienti rispetto alla somministrazione della sola terapia standard.

Lo studio è stato sostenuto dall'associazione 'Il coraggio dei Bambinì e nel mese di ottobre 2022 è stato premiato come migliore presentazione orale al Congresso nazionale dell'Associazione italiana Ematologia oncologia pediatrica.  

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