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Sla, scoperta cura per pazienti con mutazione specifica: farmaco rallenta (e inverte) progressione malattia

I dati si riferiscono alle persone portatrici della mutazione nel gene Sod1: il Tofersen riesce a bloccare la sintesi della proteina alterata

Sla, scoperta cura per pazienti con mutazione specifica: farmaco rallenta (e inverte) progressione malattia
3 Minuti di Lettura
Giovedì 22 Settembre 2022, 15:43 - Ultimo aggiornamento: 24 Settembre, 09:28

Una possibile cura per la Sla, una speranza in più per i malati. Uno studio internazionale ha evidenziato come l'utilizzo del Tofersen, un oligonucleotide antisenso (Aso) che agisce selettivamente sull'Rna messaggero, possa portare a una rallentamento e, in alcuni casi, un'inversione della progressione clinica della Sclerosi laterale amiotrofica. I dati si riferiscono alle persone portatrici della mutazione nel gene Sod1: Tofersen riesce infatti a bloccare la sintesi della proteina alterata.

La terapia viene somministrata mediante puntura lombare, e tale metodica è molto ben tollerata. I dati dello studio internazionale, in cui in Italia è stato coinvolto l'ospedale Molinette di Torino, sono stati pubblicati oggi sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine.

Lo studio

Lo studio sperimentale ha coinvolto 108 individui affetti da Sla con mutazione nel gene Sod1 in questione, divisi in pazienti a rapida e lenta progressione e ha avuto due fasi: una prima di 6 mesi e una seconda di estensione dello studio tuttora in corso. Rilevante, secondo quanto viene evidenziato da Torino, è la significativa riduzione della proteina Sod1 e dei neurofilamenti nei casi sottoposti a questa terapia innovativa. Il professor Adriano Chiò (direttore del Centro regionale Esperto per la Sla dell'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino e parte del Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Montalcini" dell'Università di Torino) afferma la straordinaria importanza di questo risultato, viene sottolineato dall'ospedale.

Il Centro di Torino è stato l'unico in Italia e uno dei pochi nel mondo ad essere stato coinvolto direttamente nella conduzione della sperimentazione, contribuendo con il maggior numero di pazienti rapidi nel mondo. Gli operatori del Centro Sla di Torino, viene spiegato, ringraziano le persone con Sla e i loro parenti che hanno partecipato allo studio e la Città della Salute di Torino per aver supportato questa fondamentale ricerca autorizzando i reclutamenti e il proseguimento dello studio anche durante il periodo di lockdown per la pandemia Covid. La Sla, come noto, è una malattia neurodegenerativa e riduce l'aspettativa di vita, causando anche una graduale e progressiva disabilità motoria. L'effetto positivo del farmaco, a quanto viene riferito, si manifesta in modo netto nel corso del primo anno di trattamento e successivamente persiste nel tempo.  

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