Tre gli obiettivi prioritari della campagna: ampliare il target dei piccoli pazienti per la somministrazione della terapia; reclutare e potenziare il personale medico specializzato; realizzare centri regionali dove effettuare il trattamento. «Per la prima volta nella storia dell'atrofia muscolare spinale è disponibile un farmaco capace di migliorare il quadro clinico delle persone affette - sottolinea la presidente di Famiglie Sma Onlus Daniela Lauro - la ricerca scientifica effettuata in tutti questi anni ha portato i risultati sperati: abbiamo bisogno del supporto di tutti per far sì che questa severa malattia genetica possa finalmente non fare più paura».
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